Patient registries in rare diseasesidentifying the specific issues and potential solutions to improve quality data and outcomes

Resumen

Esta tesis ha sido realizada con el objetivo de identificar las necesidades no cubiertas en las guías sobre registros de pacientes y ofrecer posibles soluciones a estas cuestiones, para ayudar a mejorar la calidad y la sostenibilidad en futuros registros de enfermedades raras. La experiencia adquirida en primera persona al liderar uno de los mayores registros de enfermedades raras, desde su concepción hasta la publicación de los resultados, ha permitido una comprensión profunda de este tipo de registros de pacientes, sus problemas específicos y las medidas pertinentes que deben tomarse para evitarlos.